一针救命药，在我国即便纳入医保，患者依然需要支付3.3万元的高昂费用。而在澳大利亚，患者只需205元就能轻松注射。同样的药物，为何在两国价格差异如此悬殊？
信源：“一针70万”：难以抵达的罕见病救命药 2020年08月10日 新京报
SMA，一个大多数人听都没听过的名字，却像一把悬在数千家庭头顶的达摩克利斯之剑。
这是一种比较少见的病，叫脊髓性肌萎缩症，是由于常染色体隐性遗传造成的。
一确诊，就意味着要面对肌肉逐渐萎缩、呼吸越来越困难，最终难逃一死。
蹒跚学步的幼儿欢乐的笑容背后，可能隐藏着SMAI型脊髓性肌萎缩症的威胁，这是一种婴儿期可能发病的疾病，往往在两岁这一生命的关口遭遇困境。
2019年，诺西那生钠的问世照亮了希望之光，却同时投下了昂贵费用的阴影。
这款能够有效对抗SMA的药物，却由于每针高达70万的费用让大多数家庭在面对治疗时无力支付。即使在2021年医保改革后价格降至3.3万每针，仍然重如泰山。
而对比之下，在澳大利亚，同样的药物仅售41澳元，约等于205人民币，令人惊讶的价格差异引发了广泛的讨论和疑问。
药物的昂贵定价并不能简单归咎于药企贪婪。
在研发企业层面，高达90亿的研发成本和漫长的临床试验投入，以及罕见病市场需求较小的现实，都是其制定高价的背后原因。在专利保护期限内，药企拥有市场独占权，以追求最大利润。
当然，药企也需生存，并继续投入新药研发。
另一方面，政府和医保基金也有其预算上限，在有限的资源中，需要平衡各种疾病的治疗需求，防止因过度投入罕见病治疗而导致的社会资源分配不平衡。
处于这个困境中心的，是那些渴望生存、面临巨额药费无能为力的患者家庭。他们盼望政府的援助，同时也能理解政府的困难。
番茄管家官网认为，他们在生死边缘挣扎，进退两难。要解决罕见病高价药的问题，需要社会各界共同努力。政府应当完善药品采购机制，增强透明度，强化价格监管，并探索建立罕见病基金以提供更多经济支援。
同时，应鼓励国内药企开发仿制药，打破国外企业的市场垄断。药企在追逐利润的同时，亦应负起社会责任。
让我们共同努力，为这些在生与死边缘的家庭，带去希望与生机。
在探讨与政府合作的可能性时，企业或许可以摸索出一条合理的药品定价路径，使患者在经济上得到一定的缓解，同时，企业亦应考虑慈善捐助这一途径，以实际行动减轻患者的财务压力。
番茄管家官网观察到，在社会层面，推动罕见病的知识普及至关重要，这有助于增进公众对罕见病患者的理解与同情。
由此，我们能够汇聚社会各界的力量，共同为罕见病患者提供支援。
诺西那生钠注射液案例映射出了中国医疗系统在罕见病治疗领域所面临的诸多挑战，诸如药品高价、医保资源有限、科研投入不足等问题，都成为了罕见病治疗进步的绊脚石。
为了未来能够构建更为严密的罕见病保障体系，我们需要在增加科研预算、鼓励药物创新、改进医保政策以及强化社会救济等方面付出努力。
要让罕见病患者迎来更加光明的未来，政府、企业及社会各界都需携手并进。
罕见病患者群体虽规模不大，却也是社会不可或缺的一环。他们渴望获得关注，他们盼望被理解，他们渴望享有基本的生存权利。
番茄管家官网的看法是，我们不能因其病情罕见便忽视他们的存在，不能因治疗费用高昂就放弃对他们的援助。每条生命都有其价值，每条生命都值得我们去挽救。
诺西那生钠注射液所引发的争议，不仅仅是一个药品价格的问题，它更让我们反思生命的价值。
它提醒我们，在追逐经济发展的过程中，我们还需关注社会公正，关心弱势群体的生活状况。
我们寄望于不远的将来，罕见病患者能够得到更佳的医治，过上更加幸福的生活。
我们坚信，只要社会各界共同努力，我们就能塑造一个更加健康、更加公正的社会环境。
罕见病治疗是一场马拉松长跑，我们每个人都应尽己所能，政府、企业、社会组织和个人都应贡献自己的一份力量，为罕见病患者搭建希望的桥梁，点燃生命的光芒。
增添科研投入是解决罕见病问题的关键。我们必须持续攻克技术难关，以便研发出更多高效的治疗方案。同时，不断完善医保政策，对于维护罕见病患者的权益也至关重要。
探索建立罕见病专项基金，提高医保报销比例，才能让更多患者负担得起治疗费用。
加强社会救助，是帮助罕见病患者渡过难关的有效途径。
鼓励慈善捐赠，建立社会救助机制，才能为患者家庭提供更多经济支持。
提升大家的认识，是打造良好社会环境的关键。
通过科普宣传，让更多人了解罕见病，理解患者面临的困难，这样才能激发更多人参与救助。
罕见病治疗之路，任重道远。
